1月23日上午,松江区与中国科学院神经科学研究所在佘山“g60脑智科创基地”进行“生物节律紊乱体细胞克隆猴模型”重大成果发布会,这是国际上首次成功构建一批遗传背景一致的生物节律紊乱猕猴模型。
24日,5只生物钟紊乱体细胞克隆猴登上中国综合英文期刊《国家科学评论》封面,标志着中国体细胞克隆技术走向成熟,实验用疾病模型猴批量克隆“照进现实”,全球实验动物使用数量有望大幅降低,药物研发驶入“快车道”。
“10年攻关+10亿美元投入”几乎是目前新药出炉的“标配”,然而,即便投入如此之巨,失败概率仍超90%。科学界认为,根本原因在于缺乏遗传背景一致的实验用疾病模型猴。
猕猴是国际上常用的一种实验动物。2017年,“中中”“华华”的成功克隆解决了让野生猕猴遗传背景一致的问题,却未能解决疾病模型猴的构建难题。这一次,在严格遵循科研伦理的前提下,中科院神经科学研究所张洪钧、孙强、刘真团队首次通过敲除“关键基因”的方法,获得5只生物钟紊乱严重程度不同的疾病猴,而后,他们从中选取了一只紊乱特征最为明显的猕猴作为克隆“原型”,通过采集其体细胞的细胞核,最终获得5只克隆疾病猴。目前年龄最大的已超半岁,年龄最小的也已超过3个月。至此,疾病模型猴的构建难题被攻克。
业内专家认为,“中中”“华华”的细胞核来自雌性胎猴,而此次5只克隆猴的细胞核来自雄性青年疾病猴,操作要求更高、实现难度更大,这表明中国体细胞克隆技术走向成熟。
目前,每年全球药物研发会使用大量实验动物进行药物安全性和代谢检测,还会招募众多临床试验人群做药效评估。随着疾病模型猴批量克隆技术不断成熟完善,未来全球实验动物的使用数量有望大幅降低,临床试验人群服用无效药物的比例也将大大降低。
中科院神经科学研究所所长蒲慕明院士表示,下一步团队将继续优化“基因修饰+体细胞克隆技术”,研制患有各类脑疾病的克隆猴模型,在基础研究方面用于绘制“全脑神经联接图谱”,在转化应用方面用于研发更有效的脑疾病治疗手段,进一步提升药物研发效率。
去年7月17日松江区人民政府与中国科学院神经科学研究所结缘,签约合作建设“g60脑智科创基地”,打造具有全球影响力、国家级、辐射长三角的“非人灵长类疾病模型研发、脑智技术研发与产业化、创新脑疾病诊治手段研发和产业”基地,创建覆盖基础研发—转化研究—成果产业化全链条的功能体系,将松江建设成为长三角地区脑科学与智能领域新高地。松江区同时挂牌“g60脑智科创基地”“中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心(上海松江)”和“上海脑科学与类脑研究中心(松江基地)”,共同支撑“g60脑智科创基地”项目建设。
g60科创走廊已经成为全球创新网络的重要枢纽,以及国际性重大科学发展、原创技术发明和高新科技产业培育的重要策源地,这些都为推动创新链和产业链精准对接,我区与中科院联合开展脑科学与智能技术前沿研究奠定了良好的基础。国际脑智科技园落户上海松江,将有望借助松江区高度集聚的科创要素和活跃的创新环境,攻克更多世界级技术难题;将进一步发挥各自优势,加快在神经科学、脑科学研究等领域发展,打造具有全球影响力的研发和产业化平台;将进一步充实上海生命科学高端创新力量,有力推动区域产业的布局和科研创新能力的提升,致力于将我区建设成为长三角地区脑科学与智能领域新高地,为上海建设具有全球影响力的科创中心作出贡献。松江将按照国际一流标准,营造良好的服务环境、营商环境,一如既往地关心支持好g60脑智科创基地的建设和发展,真诚服务好中科院在松相关科研院所的发展。