失明患者有望重见光明？这样的奇迹即将在奉贤变为现实。位于生物科技园区内的上海视霁生物工程有限公司，其光遗传学基因治疗载体Shiji-02项目目前已经具备规模化生产条件，首批产品即将应用于临床前动物实验。

区别于以前的电刺激治疗法，用光遗传技术赋予视神经细胞感光功能，在国内是首次尝试，这是视霁生物首席科学家毕安定在美国花了10余年时间研究的成果。2004年-2016年在美国韦恩州立大学访学、工作期间，毕安定与他的博士后导师潘卓华教授是第一批尝试建立光遗传学技术科学家，并将光遗传学工具应用于视觉恢复领域，这是他们的原创成果，首次发表在2006年Neuron（神经元）杂志，该项目获得美国国立卫生研究院（NIH）眼科研究所（NEI）的支持，同时该项目也获得上海市自然科学基金和中国国家自然科学基金的支持。

“盲人的感光细胞已经坏死，通过遗传工程方法，把来自绿藻的外源感光蛋白基因导入残存的视神经节细胞，就能够在自然光强度的光照射下诱发视神经节细胞光电位，重新塑造接近天然的感光能力，让盲人重见光明。”毕安定介绍，“光遗传学治疗是一种使不感光的细胞获得感光功能的方法。”

传统电刺激器是一种替代疗法，直接的电刺激和电极芯片的植入手术会对视神经细胞产生不可逆的损伤；而光遗传技术通过基因载体导入植物（藻类）的感光蛋白，当光刺激视神经细胞时，外源导入的感光蛋白把光转换成电，这一过程在视神经细胞内完成，产生的是接近天然的感光方式

就在前不久，美国基因治疗公司Spark Therapeutics针对失明人群，研发出基因治疗药物，这也是美国食品和药物管理局批准的首个眼科基因疗法药物。法国Gensight公司也在开发与视霁公司类似的光遗传学药物，而制药巨头艾尔建公司最近宣布收购美国基因疗法公司RetroSense，借以进一步扩大公司在眼科疾病领域的影响力。

随着欧美国家对于光遗传学技术重建视功能产品的持续突破，视霁生物此次的项目将对欧美已有产品的升级。“通过改变植物（藻类）的天然蛋白质特定位置的氨基酸，优化筛选出新的突变子，光电流大10倍，感光能力超过1000倍。”视霁生物团队通过对感光蛋白的优化，新产品的感光效果会更清晰。

从去年8月入驻，到今年初进入动物试验，视霁生物创造了Shiji-02项目的加速度，公司去年投入3000万元，建立了分子生物学实验室、细胞培养室，重组腺相关病毒（rAAV）病毒生产和包装车间。目前公司正与江苏安评中心一同进行动物试验，检测药物的安全性和有效性。

“其实，涉足光遗传学领域，社会效益大于经济效益，这是一项公益事业。”视霁生物首席执行官沈宝卫说，目前全世界开展此项研究的企业不超过3家，美国涉猎2000-3000例人群，而国内适应的人群有20万人，而且随着产业化的推进，也在不断降低成本，今后计划每年解决中国100个病人。