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专家解读美抗癌“神药”:适合的患者“百里挑一”

2018-11-30 1:08:06发布62次查看
原标题:专家解读:适合的患者“百里挑一”
  东方网11月30日消息:据《劳动报》报道,这两天有一则消息让许多人额手相庆:美国fda批准上市一款精准抗癌药———vitrakvi。据说这是有史以来第一款trk抑制药物,第一款与瘤种无关的“广谱”抗癌药,针对17种肿瘤治疗有75%的治疗有效率。劳动报新闻热线接到不少市民来电咨询,这款“神药”有多神?什么时候可以进入中国?瑞金医院肿瘤科主任张俊对此作了解读。
  患者需接受基因检测
  张俊说,vitrakvi用于治疗携带ntrk基因融合的实体肿瘤病人,一般适用于晚期或有转移、没有其他有效替代治疗方案的、没有产生已知的获得性耐药突变的病人,它对成人和儿童均有效。也就是说,这个新药不需要考虑癌症的原发部位,只要有ntrk基因融合,都可以使用vitrakvi进行治疗。
  据介绍,目前证实该药可有效治疗的癌症类型包括:肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。
  传说中的“神药”究竟有多神?张俊说,目前对于肿瘤治疗都是“异病异治”理念,也就是说不同疾病用不同方案治疗,而这款药物的诞生体现了“异病同治”,即不同的病只要携带同样的药物靶点标签,就能用同一种方案治疗。这是瑞金医院肿瘤科一直倡导的“基于治疗目标、基于分子标志物、基于肿瘤生物学行为”作为临床决策指导的思路之一。
  简单地说,不同的肿瘤,只要里面携带有相同的特异性的靶点突变,比如vitrakvi的靶点就是“ntrk”,只要有这个融合基因或突变相关的,就可以使用这个药物,而且能够取得很好成效,达到接近75%的瘤体退缩。这意味着,含有这个基因融合突变的患者,有救了。
  中国人ntrk发生率极低
  不过,遗憾的是,在中国人群的常见肿瘤谱中,“ntrk”融合基因发生率非常低。据相关文献显示,在我国,这种基因在肺癌、结直肠癌、肝癌中的表达率不到5%,所以这种基因在常见肿瘤里相当于“百里挑一”。张俊直言,这表明,虽然它对于“ntrk”的疗效是75%,但是适合接受治疗的病人其实并不多。
  另外,怀孕或正在母乳喂养的女性不建议接受vitrakvi药物治疗,因为它可能会对发育中的胎儿或者新生儿造成伤害。
  上海也正在开展相关研究
  张俊指出,这个新药属于靶向治疗的一种,靶向治疗是目前肿瘤治疗领域的新方向。不同的病人可能靶点完全不一样,以往“千人一方”的理念已逐渐被“个体化治疗”理念所替代。这个新药跨度更大,首先它突破了瘤种限制,只要是有ntrk融合基因的肿瘤就可以使用。其次,突破了年龄限制,老年人和儿童肿瘤都可用。
  值得关注的是,以往我们认为肿瘤治疗只有使用手术、化疗等手段,但医学发展到今天,已经可以基于分子检测找到精准关键点,使用一种特异性的药物阻断关键分子,进而抑制肿瘤细胞的生长,这就是分子靶向治疗的概念。因此,并不是说“神药”问世,就把所有肿瘤给攻克了,它只是为很小众的一类基因突变的人群找到了最合适的药物,实现了“异病同治”———但这在肿瘤治疗史上,是理念上的一种革新。
  据其透露,目前根据“同病异治”和“异病同治”都开展了相关研究,比如“篮子研究”和“雨伞研究”。瑞金医院正在进一步改良临床研究的模式和方向,希望能用更少的时间、更少的病人,更低的代价,来找出最有效的药物来。
  作为刚刚上市的新药,vitrakvi售价高昂,成人胶囊批发采购费用为每30天用量32800美元;儿童口服液配方起价为每月11000美元,根据患者的表面积计算。据悉,美国或将把这一药物纳入保险,多数患者每月自付费用将为20美元或更低。不过,该药在国内上市时间目前并未公布。
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